Patiënten met een genetische afwijking in hun mitochondriën hebben vaak last van zwakke spieren en extreme vermoeidheid in het dagelijks leven

Het Maastricht UMC+ heeft voor het eerst een patiënt behandeld met een stamceltherapie tegen een zeldzame spierziekte. Voor patiënten waarvoor genezing tot nu toe onmogelijk is, biedt deze aanpak nieuwe hoop. Dankzij een Europese Interreg-subsidie van 4,5 miljoen euro start deze maand onderzoek om de behandeling verder te testen en ontwikkelen.

Patiënten met een genetische afwijking in hun mitochondriën – de energiecentrales van onze cellen – hebben vaak last van zwakke spieren en extreme vermoeidheid in het dagelijks leven. Hoogleraar Bert Smeets en zijn team onderzoeken of stamcellen uit het eigen lichaam van de patiënt de spierklachten kunnen verbeteren. In de eerste studie bij patiënten toonde Smeets al aan dat het inbrengen van deze cellen veilig is en geen gevaarlijke bijwerkingen heeft. Inmiddels is binnen een groter onderzoek de eerste patiënt behandeld, bij wie een toename van spierkracht werd gemeten. Het vervolgonderzoek moet uitwijzen of deze positieve ontwikkeling ook bij andere patiënten optreedt en leidt tot een merkbare verbetering van de spierkracht. 

Eigen cellen 
De behandeling maakt gebruik van de gezonde cellen die patiënten zelf hebben. “Deze patiënten hebben vaak stamcellen waarbij de mitochondriën wel goed werken,” legt Smeets uit. “Uit een spierbiopt halen we die gezonde stamcellen, die we in het laboratorium vermenigvuldigen. Vervolgens brengen we een grote hoeveelheid gezonde cellen via de bloedbaan terug in de spieren. Daar gaan de cellen aan het werk en maken ze spiervezels aan, waardoor de spierkracht kan toenemen en vermoeidheid kan afnemen.” Omdat het om lichaamseigen cellen gaat, is de kans op afstoting minimaal. 

Doorontwikkeling  
Naast het onderzoek naar de effectiviteit richt Smeets zich op de verdere ontwikkeling van de techniek achter de behandeling. Dankzij de subsidie van het Interreg-programma Euregio Maas-Rijn werkt hij in een internationaal samenwerkingsverband aan nieuwe methoden om sneller en efficiënter een grote hoeveelheid gezonde stamcellen te kweken. Ook onderzoekt hij manieren om de stamcellen nog krachtiger te maken, zodat ze een grotere bijdrage leveren aan de spieropbouw. 

Meer patiëntengroepen 
Als de therapie succesvol blijkt, kan die ook van waarde zijn voor andere groepen die kampen met verlies van spiermassa en spierkracht. Denk aan ouderen die minder mobiel worden door spierverlies, of kankerpatiënten die te maken krijgen met cachexie, ernstige spierafbraak door ziekte. “Voor al deze mensen geldt dat een verbetering van spierkracht meer zelfstandigheid geeft en meer kwaliteit van leven,” zegt Smeets.  

Bron: Maastricht UMC+