Toestemming voor geneesmiddel Zolgensma bij twee patiënten

Het gaat om de mogelijke behandeling van twee kinderen die lijden aan de zeldzame progressieve spierziekte SMA

Na een aanvraag daartoe vanuit het UMC Utrecht afgelopen vrijdag, heeft de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd op 2 februari 2020 toestemming verleend voor levering op artsenverklaring van het geneesmiddel Zolgensma. Het gaat om de mogelijke behandeling van twee kinderen die lijden aan de zeldzame progressieve spierziekte SMA met het nog niet in Nederland geregistreerde geneesmiddel Zolgensma.

Hoewel onder de tijdsdruk van fabrikant Avexis-Novartis de aanvraag nog niet helemaal volledig kon zijn, heeft de inspectie er vertrouwen in dat het UMC Utrecht het verzoek voldoende kan en zal onderbouwen. Wel benadrukt de inspectie dat zij de tijdsdruk die wordt opgelegd door de firma Avexis-Novartis onwenselijk vindt. Tijdsdruk verhoudt zich immers niet goed met zorgvuldige borging van kwaliteit en veiligheid waar het proces van aanvragen voor leveren op artsenverklaring om draait. In het belang van de patiënten en de ouders heeft de inspectie echter besloten akkoord te gaan met de aanvraag.

De inspectie wijst erop dat de specialisten zich er bewust van zijn dat Zolgensma nog niet is getoetst op werkzaamheid, schadelijkheid en deugdelijkheid.

Geneesmiddelen mogen uitsluitend in de handel worden gebracht wanneer daar een handelsvergunning voor is verleend. Het CBG of EMA beoordeelt daarbij de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid van het geneesmiddel.

Een uitzondering op deze hoofdregel is de zogenaamde artsenverklaringregeling. Deze regeling maakt het mogelijk om – na vooraf verkregen toestemming van de inspectie - in individuele rug-tegen-de-muur-situaties alsnog een ongeregistreerd geneesmiddel aan een arts te mogen afleveren, indien de arts dit medisch noodzakelijk acht.

Tags bij dit artikel:

• werkzaamheid
• spierziekte
• noodzakelijk
• toestemming
• Medisch
• IGJ
• geneesmiddel
• SMA